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腺相关病毒体内表达时间

1、体内表达时间长：AAV滴度可至5E+13GC/ml，并可在体内长期稳定表达。0 AAV基因组 大多数基因治疗用的rAAV以AAV2基因组为骨架，基因组全长为4679bp，两端为145bp的反向末端重复序列（ITR）。

2、第一代腺病毒载体通常通过缺失E1或E3基因来实现，这类载体在未经纯化时可能会引发较强的炎症反应和免疫反应，但一旦经过纯化，其安全性得到显著提高，体内表达周期可以持续4周左右。

3、表达时间长：绝大多数重组rAAV不会整合到基因组上，而是在宿主细胞中串联形成附加体（episome）存在于细胞核中。虽然细胞在复制和分裂后会丢失附加体，并因此失去基因表达能力，但rAAV在细胞分裂不旺盛的组织中可持续表达6个月以上。

4、第一代腺病毒载体：一般将E1或E3基因缺失的腺病毒载体称为第一代腺病毒载体，此类型载体在未经过纯化时可引发机体产生较强的炎症反应和免疫反应，纯化后可以安全使用，体内表达周期可达4周。

5、腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV），也称腺伴随病毒，属于微小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒（通常为腺病毒）参与复制。它编码两个末端的反向重复序列（ITR）中的cap和rep基因。ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。